Erfolgsaussichten der Blutverdünner RCTs

Das schwache Q3, der katastrophe Kursverlauf und die Cashburns könnten die Frage aufkommen lassen, ob das Licht ausgeht, wenn die Blutverdünner RCTs durchfallen.

DrKangaroo schreibt dazu (vielen Dank!):

„Ich versuche mich mal an den beiden Fragestellungen – möchte aber bereits vorausschicken, dass hier SEHR viel Kaffeesatz und Bauchgefühl dabei ist.

zu 1. „Erfolgsaussichten des STAR-T/D Trials“: Hier habe ich ein wirklich gutes Gefühl. Zum einen trägt die Studie die Handschrift des erfahrenen Dr. Makis, zum anderen ist die Begleitung durch Dr. Mack und Dr. Gibson schon ziemliche Champions League. Das Hauptziel „Incidence of peri-operative bleeding [Time Frame: Through the first 48hrs post-operation]“ sowie die diversen Sekundärziele scheinen mit Blick auf die Hamburger Ergebnisse (Asklepios Klinik) gut gewählt. Verantwortliche Personen und Setting passen also für mich… Fraglich ist für mich allerdings die Zeitschiene. Ist Dezember 2022 mit 2x 120 Patienten wirklich haltbar, wenn der First-Patient-Enrolled sich schon verspätet hat? Genau vor diesem Hintergrund ist mir die Entwicklung des Cashburns (siehe oben) aktuell auch so wichtig.

zu 2. „Umsatzentwicklung bzw. Verbreitungsgeschwindigkeit des Adsorbers in den USA im Falle einer Zulassung“: Ganz ehrlich? Ganz große Blackbox für mich. Und zu viele Variablen. Kommen die Ergebnisse pünktlich oder verspäten sie sich ggf. deutlich? Wird es ein Sieg auf ganzer Linie bei Primär- und Sekundärzielen oder gibt es an der einen oder anderen Stelle zu viel Salz in der Suppe? Wie stark ist die US-Vertriebsinfrastruktur bis dahin bereits aufgestellt? Um nur die wesentlichsten zu nennen. Kann im Ergebnis dazu führen, dass ein wirkliches Durchstarten in den USA doch erst 2024 kommt. War für mich bei moderatem Umsatzwachstum in 2021 bis 2023 von ca. 15 bis 25% pro Jahr alles fein. Bei stagnierenden Umsätzen? Da wird es dann ggf. doch ein SEHR wilder Ritt.

Um hier aber mit einer positiven Note zu enden: Gehe ich von einer Zulassung in den USA – früher oder später – aus? Ja. Wenn dieser Dominostein gefallen ist, insbesondere wenn die Ergebnisse sehr deutlich ausfallen, dann wird das nicht nur auf die USA Auswirkungen haben. Japan klebt, meines Wissens nach, bspw. ziemlich an den FDA-Zulassungen. Hier würde sich ein bisher null erschlossener, sehr großer Markt auftun. Vertriebspartner in allen Ländern hätten ein fettes Pfund bei der Bewerbung. Im Ergebnis – ohne es zu drastisch formulieren zu wollen – geht es bei STAR-T/D für Cytosorbents um Sieg oder Spielabbruch.

Und: Liege ich mit meinen Einschätzungen deiner Meinung nach völlig daneben?! 😉“

Mein Kommentar zum Kommentar: gute Einschätzung, die ich grundsätzlich teile. Kurz dazu, was ich anders sehe.

  1. STAR-T hat meines Wissens insgesamt nur 120 Patienten (2 x 60).
  2. Sieg oder Spielabbruch: sehe ich anders. Bitte mal den aktuellen CoW durchlesen (https://literature.cytosorb-therapy.com/infoitem/use-of-cytosorb-in-a-patient-with-endocarditis-of-the-aortic-valve-with-an-abscess-in-the-area-of-the-left-atrial-appendage-and-endocarditis-of-the-native-mitral-valve?lang=de) und mir bitte schreiben, ob sich die Ärzte aus Hamburg auch nur eine Minute an dem REMOVE-Ergebnis stören.
    Ich nerve gerade ziemlich viele Menschen per Email, um den Zuständigen aus Jena beispielsweise mit den Hamburger Kollegen aus dem CoW in ein öffentliches Gespräch zu bekommen und das doofe REMOVE-Ergebnis zu relativieren.
    Dass die Freiburg-Studie von namhaften Ärzten inzwischen massivst angegangen wurde, ist bekannt. Zürich und Schädler machen im Kontext der neuen Uni Bochum Studie mit 70 schwersten Sepsis-Fällen null Sinn. Will sagen: dank Kogelmann und anderen erfahrenen Anwendern, sollten die negativen Studien zumindest bei den Bestandskunden nix ändern.

Kuma schreibt dazu – noch mal vielen Dank!:

„Mit sehr wenig Recherche erfährt man ja, dass das Entfernen von Blutverdünner mit CytoSorb ja im Grunde ein alter Hut ist. Schon in 2017 gab es dazu wissenschaftliche Veröffentlichungen (Angheloiu et al.)
Damals schien das bei CTSO niemanden zu interessieren. Warum nicht? Zu kleiner Markt? Doch zu viele Nebenwirkungen?

Asklepios fing im Juni 2016 an, den Adsorber in diesem Kontext einzusetzen. Nach zwei Jahren hatte man 55 Patienten in St. Georg durchgeschleust und 2019 die Studie veröffentlicht, die mehr oder weniger die Basis für den FDA-RCT ist.

Vor dem Hintergrund kann ich deine Vorwürfe nicht nachvollziehen. Ist es nicht logisch, so eine Studie abzuwarten zumal die von dir zitierte Studie nur mit Serum und Blutkonserven hantiert hat?

Ein Dr. Becker schrieb 2017 darüber

Für mich seit 2019 alles widerlegt.

Ich halte es grundsätzlich für möglich, dass es eine FDA-Zulassung für die Entfernung von Blutverdünnern gibt. Die Chancen dafür sollten angesichts der diesbezüglichen Erfolge in Europa deutlich besser als 50 % stehen. Ich halte es aber auch für möglich, dass es keine gibt. Weiterhin wäre es möglich, dass es eine Zulassung gibt, die Technik aber trotzdem nicht der standard of care wird.
Vielleicht nutzt man auch für diesen Fall die derzeitige Wunderwaffe für alles – monoklunale Antikörper. https://www.nature.com/articles/s41569-019-0191-4

Die direkte Konkurrenz heißt PhaseBio / Bentracimab (PB2452) wird später kommen und so weit man das jetzt schon sagen kann, teurer sein. Die Phase 3 Studie ist bis Ende 2023 angesetzt: Bentracimab (PB2452) (Quelle: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04286438?spons=phasebio&draw=2)

Anbei die Aussage des ersten behandelnden Arztes der STAR-T-Studie von dieser Woche: „Ticagrelor is an antiplatelet agent routinely used in the management of patients with acute coronary syndrome to reduce the risk of death, myocardial infarction, and stroke.  However, when urgent surgery is required, patients on ticagrelor are at very high risk of serious and potentially fatal bleeding.  We are very pleased to enroll the first patient in the landmark STAR-T study that is investigating the ability of DrugSorb-ATR™ to remove ticagrelor during surgery and reduce the risk of bleeding in these patients. If positive, STAR-T could establish DrugSorb-ATR as an easily implemented solution that addresses a long-standing, frequent, and critical unmet medical need faced by cardiac surgery centers around the world.“

Jetzt komme ich mit meiner groben Brille und frage mich, warum war der Anwendungsfall früher nicht interessant? Dient er jetzt als Rettungsanker, um die Story fortzuspinnen? Wie groß ist der Markt wirklich?

Wiegesagt: der Anwendungsfall war interessant und wurde entsprechend aufgegriffen – allerdings erst nach der sehr positiven Asklepios-Studie. Hätte ich nicht anders gemacht. Rettungsanker – ja vielleicht. Zumindest im Sinne eines relativ bzw. vergleichsweise einfachen Anwendungs- und Studiengebiets. Wie groß der Markt wirklich ist? Die Angaben wirst du kennen. Mein Senf: ich kann mir weder eine kardiochirurgische noch sonst irgendeine notfallähnliche Chirurgie vorstellen, die den Adsorber nach der Zulassung nicht auf Vorrat hat. Du wirst wissen, dass die fraglichen Blutverdünner die Umsatzbringer schlechthin sind.

Warum gibt es so viele Skeptiker, die die Filtertechnik generell als ein unkontrollierbares Verfahren fürchten, das quasi auch immer ungewollte Sachen mit dem Blut macht?

RCT-Gläubigkeit und allgemeine Widerstandsneigung bzw. „Late Majority“ und „Laggards“. Ist halt die Frage, wie begründet der Widerstand ist bzw. ob überhaupt Anwendungserfahrung dahinter steht.

Wie lange werden die Trials wirklich brauchen? Wovon leben die ganzen Verkäufer so lange? Und und und…

Gehe mal davon aus, dass wir regelmäßig Updates aus den STAR-T/D Trials bekommen. Was die Verkäufer betrifft: mit 60 Mio USD Cash muss man nach einem schwachen Quartal, das 2 – 3 Mio USD unter den Erwartungen lag, nicht sofort alle rauswerfen. Aber sollten die wirklich nicht in die Gänge kommen bzw. der Umsatz stagniert, könnte man die Kostenbasis auch nach unten korrigieren.

Man sucht aktuell übrigens einen Leiter für die Logistik mit dann insgesamt fünf Mitarbeitern. Wenn es knapp wird, sollen die die alle rausschmeißen und ich packe die Dinger zusammen mir DrKangaroo auf 450 Euro Basis ein.

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