FDA Approvals

Heute versuche ich, drei Fragen zu beantworten.

1. Wann genau wird ein Medikament oder „medical device“ durch die amerikanische FDA zugelassen?
2. Wie lange dauert so eine Zulassung?
3. Was kann mit Aktienkursen von Firmen passieren, deren Medikament oder „medical device“ zugelassen wird bzw. deren Zulassung in Aussicht gestellt wird?

Los geht’s.

ad 1.
Zugelassen ist ein Medikament oder „medical device“ nach erfolgreichem Abschluss der „Trial Phase 3“. Ein paar Zahlen dazu:

  • von 100 „Trials“ schaffen ca. 70 den Spung von Phase 1 in Phase 2,
  • von diesen 70 Trials bleiben ca. 23 übrig, die es in die Phase 3 schaffen,
  • letztlich zugelassen werden von diesen 23 dann nur ca. sechs neue Medikamente oder „medical devices“,
  • will sagen: nur etwa 6 % der Trials können alle für eine Zulassung erforderlichen Phasen erfolgreich abschließen.

Quelle Wikipedia:

glmd3

Sobald ein Medikament oder „medical device“ einmal zugelassen wurde, ist ein sogenannter „off-label“ Einsatz denkbar. Die FDA selbst schreibt dazu:

„Why might an approved drug be used for an unapproved use?

From the FDA perspective, once the FDA approves a drug, healthcare providers generally may prescribe the drug for an unapproved use when they judge that it is medically appropriate for their patient.
You may be asking yourself why your healthcare provider would want to prescribe a drug to treat a disease or medical condition that the drug is not approved for.  One reason is that there might not be an approved drug to treat your disease or medical condition.  Another is that you may have tried all approved treatments without seeing any benefits.  In situations like these, you and your healthcare provider may talk about using an approved drug for an unapproved use to treat your disease or medical condition.“

Kleiner Exkurs: dürfte ein amerikanischer Arzt den CTSO Filter auch ohne Zulassung einsetzen? Dazu habe ich folgende Quelle gefunden:

Emergency Use
Occasions may arise in which a physician believes emergency use of an unapproved medical device is warranted. For a situation to be considered an emergency, several criteria must be met:
1) The patient must have a life-threatening condition that needs immediate treatment,
2) no acceptable alternative for treating the patient is available, and
3) there is no time to use existing procedures to obtain FDA approval because of immediate patient need.
A physician who uses an unapproved medical device under emergency circumstances is expected to first fulfill several obligations. He or she must
1) obtain independent assessment by an uninvolved physician,
2) obtain informed consent from the patient or legal representative,
3) receive institutional clearance to use the product on an emergency basis,
4) obtain authorization from the institutional review board chairperson, and
5) obtain authorization from the medical device sponsor (for example, the manufacturer or Investigational Device Exemption sponsor).
If an Investigational Device Exemption does not exist, the FDA should be notified in writing of the circumstances and outcome of the device’s emergency use.“
Will sagen: es ginge in den USA auch ohne Zulassung, wenn man will und es um die Wurst geht.
ad 2.

Wie lange dauert denn so was alles? Schwer zu sagen. Gibt Quellen, die von zehn Jahren ausgehen. Auch nach Phase 3 sind locker noch mal sechs bis zwölf Monate Wartezeit  nötig.

„It usually takes about 10 years for a drug to be developed and approved for prescription. Many people would like to take the newest medicine as soon as it is proven to work. However, even after a drug has been successful in a Phase III trial, it still may take six to 12 months before that drug is approved for prescription.“

Die FDA selbst hat folgendes Schaubild im Angebot, aus dem man entnehmen kann, welche Stages ich weiter oben so unterschlagen habe:

glmd5

Geht’s auch schneller? Vielleicht. Die FDA stellt folgende „Beschleuniger“ in Aussicht, die von der entsprechenden Firma angefragt werden können. Geld, dass das irgendwas bringt, würde ich nicht unbedingt darauf setzen.

glmd4

 

ad 3.
Was kann denn dann so mit dem Aktienkurs passieren? Am 12.06. ist eine Aktie, die mir ein bisschen näher vertraut ist, auf ein Tageshoch von 27 USD gesprungen – bei einem Vortagesschlusskurs von nur 7 USD. Es handelt sich dabei um die Firma Galmed Pharmaceuticals, die just am 12.06. den erfolgreichen Abschluss der Phase 2 vermeldet hat und demnach mit ihrem neuen Medikament „Aramchol“, das im Bereich Fettleber / NASH eingesetzt werden soll, ab Q4 2018 die Phase 3 mit der FDA bespricht.

Anbei die Firma in der Kurzfassung:

galmed

Und die Kurse im fraglichen Zeitraum:

glmd2

Wie man sieht, ist der Kurs inwischen auch wieder stark zurückgekommen. Ist noch ein weiter Weg bis zum Abschluss von Phase 3. Erstens kosten die Studien ein Mördergeld, dass diese Firma aktuell nicht unbedingt hat. Und zweitens hat man in Phase 3, wie wir ja oben gelernt haben, noch ein 70 bis 75 prozentiges Risiko, dass es doch nichts wird mit der Zulassung. Und was die Konkurrenz bis dahin so vollbracht hat bzw. wie viel sich wirklich vom gedachten Umsatzpotential in 2025 von 35 – 40 Mrd USD heben lässt, weiß ja auch keiner so wirklich. Sei’s drum.

In meinen Recherchen bin ich aber über nachfolgende hochspannende 111 Seiten umfassende Untersuchung gestolpert:

„Buying NASDAQ Assets 60 days prior to the announcement date and selling them 5 days prior to the announcement date results in an average HPR of 182.68%, clearly outperforming both the ^NBI and ^IXIC. The distribution of HPRs is not symmetrical; returns larger than 600% could be obtained using this trading strategy. This trading strategy never results in negative returns and almost always performs better than the HPR obtained by investing in ^NBI or ^IXIC. Consequently, selling NASDAQ Assets 60 days prior to the announcement date and buying them back 5 days prior to the announcement date results in a loss larger than 99 %.“

Holla, die Waldfee: 183 % Rendite in zwei Monaten! Zur Erklärung vielleicht: mit Announcements sind hier FDA Phase 3 Announcements gemeint, HPR steht für holding period return, NBI steht für Nasdaq Biotechnoloy und IXIC für den Nasdaq Composite. Offensichtlich sind Biotech-Investoren im Vorfeld von FDA Announcments hyperbullisch.

Fazit oder was der Künstler sagen will:

  1. Ein FDA-Approval dauert lange, ist schweineteuer und nur in sechs Prozent der Fälle von Erfolg gekrönt.
  2. CTSO hat eine EU-Zulassung und kann schon im Vorfeld eines FDA-Approvals tiefschwarze Zahlen schreiben – selbst wenn das FDA-Approval versagt wird, was angesichts der Anforderungen der FDA nicht unwahrscheinlich ist, bleibt das Umsatzpotential im Rest der Welt trotzdem riesig. Meines Erachtens sogar börsencrashsicher.
  3. Ich bin über eine sehr spannende Biotech-Strategie gestolpert, die ich mir dringend näher anschauen muss.
  4. Nichts hiervon ist – wie immer – als Anlageempfehlung zu verstehen.

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